Міозим

Тривала ферментозамісна терапія (ERT) пацієнтів з підтвердженим діагнозом хвороби Помпе (дефіцит кислої альфа-глюкозидази).

Міозим призначають дорослим та дітям будь-якого віку.

Дані щодо ефективності дії препарату для пацієнтів з пізнім початком хвороби Помпе обмежені (див. розділ «Фармакодинаміка»).

Небезпечна для життя підвищена чутливість (анафілактична реакція) до активної речовини або до будь-якого з компонентів препарату, зазначених у розділі «Склад», невдале повторне введення препарату (див. розділи «Особливості застосування» та «Побічні реакції»).

• Інфантильна форма хвороби Помпе

У ході клінічних досліджень 39 пацієнтів з інфантильною формою хвороби Помпе лікували із застосуванням препарату Міозим протягом більш ніж трьох років (168 тижнів з медіаною в 121 тиждень; див. розділ «Фармакодинаміка»). Побічні реакції у більшості випадків були легкого або середнього ступеня важкості, і майже всі вони виникли під час інфузії або протягом 2 годин після завершення інфузії (реакції, пов’язані з інфузією). Повідомлялося про такі серйозні реакції, пов’язані з інфузією: кропив’янка, хрипи, тахікардія, зменшення оксигенації крові, бронхоспазм, тахіпное, періорбітальний набряк та артеріальна гіпертензія.

• Хвороба Помпе з пізнім початком

У ході плацебо-контрольованого дослідження, яке тривало 78 тижнів, 90 пацієнтів із формою хвороби Помпе з пізнім початком (віком від 10 до 70 років) лікували із застосуванням препарату Міозим або плацебо з рандомізацією у співвідношенні 2:1 (див. розділ «Фармакодинаміка»). Загалом кількість пацієнтів, у яких виникли побічні реакції і у яких виникли серйозні побічні реакції, була порівнянною в обох групах. Найчастіше спостерігалися побічні реакції, пов’язані з інфузією препарату. У групі, де застосовували Міозим, було дещо більше пацієнтів, у яких виникли реакції, пов’язані з інфузією препарату, ніж у групі, де застосовували плацебо (28% проти 23%). Більшість із цих реакцій були несерйозними, легкого або середнього ступеня важкості та зникали самостійно.

Серйозні побічні реакції, про які повідомлялося у 4 пацієнтів, яких лікували із застосуванням препарату Міозим, були наступними: ангіоневротичний набряк, відчуття дискомфорту в грудях, відчуття стиснення у горлі, некардіальний біль у грудях та суправентрикулярна (надшлуночкова) тахікардія. Реакції, які виникли у 2 з цих пацієнтів, були IgE-опосередкованими реакціями гіперчутливості.

Застосування у період вагітності або годування груддю

Міозим не слід застосовувати у період вагітності, за винятком випадків нагальної потреби.

Рекомендується припинити годування груддю на період застосування препарату Міозим.

Діти

Препарат можна застосовувати у педіатричній практиці.

Здатність впливати на швидкість реакції при керуванні автотранспортом або іншими механізмами

Досліджень щодо здатності керувати автомобілем та користуватися технікою не проводили. Вважається, що запаморочення – це реакція, пов’язана з інфузією, тому може вплинути на здатність керувати автотранспортом та працювати з іншими механізмами у день проведення інфузії.

Про випадки передозування не повідомлялося. У ході клінічних досліджень застосовували дози до 40 мг/кг маси тіла.

Зберігати у недоступному для дітей місці.

Зберігати в холодильнику (при температурі 2–8 °C).