Миозим

Длительная терапия (ERT) пациентов с подтвержденным диагнозом болезни Помпе (дефицит кислой альфа-глюкозидазы).

Миозим назначают взрослым и детям любого возраста.

Данные по эффективности препарата для пациентов с поздним началом болезни Помпе ограничены (см. Раздел «Фармакологические»).

Опасная для жизни повышенная чувствительность (анафилактические реакции) к активному веществу или к любому из компонентов препарата, указанных в разделе «Состав», неудачное повторное введение препарата (см. Разделы «Особенности применения» и «Побочные реакции»).

• Инфантильная форма болезни Помпе

В ходе клинических исследований 39 пациентов с инфантильной формой болезни Помпе лечили с применением препарата Миозим течение более чем трех лет (168 недель с медианой в 121 неделю, см. Раздел «Фармакологические»). Побочные реакции в большинстве случаев были легкой или средней степени тяжести, и почти все они возникли во время инфузии или в течение 2:00 после завершения инфузии (реакции, связанные с инфузией). Сообщалось о таких серьезных реакциях, связанных с инфузией: крапивница, хрипы, тахикардия, уменьшение оксигенации крови, бронхоспазм, тахипноэ, периорбитальный отек и артериальная гипертензия.

• Болезнь Помпе с поздним началом

В ходе плацебо-контролируемого исследования, которое длилось 78 недель, 90 пациентов с формой болезни Помпе с поздним началом (в возрасте от 10 до 70 лет) лечили с применением препарата Миозим или плацебо с рандомизации в соотношении 2: 1 (см. Раздел «Фармакологические»). В целом количество пациентов, у которых возникли побочные реакции и у которых возникли серьезные побочные реакции, была сопоставимой в обеих группах. Чаще всего наблюдались побочные реакции, связанные с инфузией препарата. В группе, где применяли Миозим, было несколько больше пациентов, у которых возникли реакции, связанные с инфузией препарата, чем в группе, где применяли плацебо (28% против 23%). Большинство из этих реакций были несерьезными, легкой или средней степени тяжести и исчезали самостоятельно.

Серьезные побочные реакции, о которых сообщалось у 4 пациентов, которые лечились препаратом Миозим, были следующими: ангионевротический отек, ощущение дискомфорта в груди, ощущение сжатия в горле, некардиальная боль в груди и суправентрикулярная (наджелудочковая) тахикардия. Реакции, которые возникли у 2 из этих пациентов, были IgE-опосредованными реакциями гиперчувствительности.

Применение в период беременности или кормления грудью

Миозим не следует применять в период беременности, за исключением случаев крайней необходимости.

Рекомендуется прекратить кормление грудью на период применения препарата Миозим.

Дети

Препарат можно применять в педиатрической практике.

Способность влиять на скорость реакции при управлении автотранспортом или другими механизмами

Исследований по способности управлять автомобилем и пользоваться техникой не проводили. Считается, что головокружение - это реакция, связанная с инфузией, поэтому может повлиять на способность управлять автотранспортом и работать с механизмами в день проведения инфузии.

О случаях передозировки не сообщалось. В ходе клинических исследований применяли дозы до 40 мг/кг массы тела.

Хранить в недоступном для детей месте. Хранить в холодильнике (при температуре 2-8°С).