Деферасірокс

Для лікування хронічного перенасичення залізом внаслідок багаторазових трансфузій крові (≥ 7 мл/кг/місяць еритроцитарної маси) у пацієнтів з великою бета-таласемією віком від 6 років.

Для лікування хронічного перенасичення залізом внаслідок трансфузій крові, коли терапія дефероксаміном протипоказана або неефективна у таких пацієнтів:

• у пацієнтів віком від 2 до 5 років з великою бета-таласемією з перенасиченням залізом внаслідок частих трансфузій крові ( 7 мл/кг/місяць еритроцитарної маси);
• у пацієнтів віком від 2 років з великою бета-таласемією з перенасиченням залізом внаслідок нечастих трансфузій крові (< 7 мл/кг/місяць еритроцитарної маси);
• у пацієнтів віком від 2 років з іншими анеміями.

Для лікування хронічного перенасичення залізом, що потребує хелатної терапії, коли терапія дефероксаміном протипоказана або неефективна, у пацієнтів віком від 10 років з синдромами таласемії, що не залежать від трансфузій.

Підвищена чутливість до діючої речовини або будь-якої допоміжної речовини. Комбінація з іншою залізохелатною терапією — безпека таких комбінацій не встановлена. Кліренс креатиніну < 60 мл/хв або сироватковий креатинін більш як у 2 рази перевищує відповідну вікову межу норми.

Високий ризик мієлодиспластичного синдрому та інші гематологічні і негематологічні злоякісні новоутворення, коли не очікують користі від хелатної терапії через швидке прогресування захворювання.

Під час лікування деферасіроксом у дорослих і дітей найчастіше виникали побічні реакції з боку ШКТ: в основному нудота, блювання, діарея або біль у животі та висипання на шкірі. Діарея спостерігалася частіше у дітей віком від 2 до 5 років, ніж у старших пацієнтів. Ці реакції є дозозалежними, загалом слабко або помірно виражені; у більшості випадків вони зникають навіть при продовженні застосування лікарського засобу. Під час клінічних досліджень у пацієнтів спостерігалося дозозалежне підвищення концентрації креатиніну в сироватці крові, тоді як таке підвищення у більшості пацієнтів залишалося в межах норми. Зменшення середнього значення кліренсу креатиніну спостерігалось як у дорослих, так і у дітей з бета-таласемією і перенасиченням залізом протягом першого року лікування, але є докази того, що у наступні роки не спостерігалося подальшого зниження середнього значення кліренсу креатиніну. Повідомлялося про підвищення рівня печінкових трансаміназ.

Порушення слуху (зниження слуху) та зору (помутніння кришталика) спостерігались нечасто; також рекомендується проводити щорічні обстеження. При застосуванні лікарського засобу повідомлялося про тяжкі шкірні побічні реакції, у тому числі синдром Стівенса — Джонсона, токсичний епідермальний некроліз (ТЕН) і медикаментозна реакція з еозинофілією та системними проявами (DRESS-синдром).

Застосування у період вагітності або годування груддю

Не рекомендується застосовувати деферасірокс у період вагітності, якщо тільки для цього немає життєво важливих показань.

Лікарський засіб може знижувати ефективність гормональних контрацептивів, тому жінкам репродуктивного віку рекомендується використовувати додаткові або альтернативні негормональні форми контрацепції на тлі прийому деферасіроксу.

У дослідженнях на тваринах було виявлено, що деферасірокс швидко й екстенсивно виділяється у грудне молоко. Впливу на потомство виявлено не було. Невідомо, чи виділяється деферасірокс у грудне молоко людини. Грудне годування під час лікування деферасіроксом не рекомендоване.

Діти

Рекомендації щодо дозування для дітей віком від 2 до 17 років такі ж, як для дорослих пацієнтів. При розрахунку дози слід враховувати зміни маси тіла дітей з часом. У дітей віком від 2 до 5 років експозиція нижча, ніж у дорослих. Тому ця вікова група може потребувати вищих доз, ніж необхідно дорослим. Однак початкова доза повинна бути такою ж, як для дорослих, а далі титрується індивідуально.

Для дітей із синдромами таласемії, що не залежать від трансфузій, доза не має перевищувати 7 мг/кг. У цих пацієнтів ретельний контроль показника КЗП та рівнів феритину в сироватці крові є необхідним для уникнення перенасичення хелатами: окрім щомісячної оцінки рівнів феритину в сироватці крові, слід ретельно контролювати КЗП кожні 3 місяці, якщо рівень феритину в сироватці крові становить ≤ 800 мкг/л. Рекомендується щомісячно контролювати рівень феритину в сироватці крові, щоб оцінити реакцію пацієнта на терапію та мінімізувати ризик перенасичення хелатами.

Безпека та ефективність застосування лікарського засобу для дітей від народження до 23 місяців ще не встановлені.

Здатність впливати на швидкість реакції при керуванні автотранспортом або іншими механізмами

Дослідження впливу деферасіроксу на здатність керувати автотранспортом і іншими механізмами не проводилися. Пацієнти, які відчувають несприятливий вплив, запаморочення, повинні утримуватися від керування автомобілем та роботи з іншими механізмами.

Симптоми. Ранні ознаки гострого передозування — це ефекти з боку травного тракту, такі як біль у животі, діарея, нудота та блювання. Повідомлялося про печінкові і ниркові порушення, включаючи випадки підвищення рівнів печінкових ферментів і креатиніну, що повертаються до норми після припинення лікування. Помилково введена разова доза 90 мг/кг спричинила синдром Фанконі, який зникає після припинення лікування. Лікування. Не існує специфічного антидоту при передозуванні деферасіроксу. Можуть бути застосовані стандартні процедури лікування передозування, а також симптоматичне лікування, якщо це медично доцільно.

Для лікарського засобу не вимагається спеціальних умов зберігання. Зберігати у недоступному для дітей місці.

• Державний реєстр лікарських засобів України / drlz.com.ua;
• Deferasirox (oral route) / mayoclinic.org;
• Deferasirox Tablets / clevelandclinic.org.